🧬 “ครั้งแรกในประวัติศาสตร์: ยีนบำบัดชะลอโรคฮันติงตันได้ถึง 75% — ความหวังใหม่ของครอบครัวที่เคยหมดหวัง” โรคฮันติงตัน (Huntington’s disease) เป็นหนึ่งในโรคพันธุกรรมที่โหดร้ายที่สุดในโลก — มันทำลายเซลล์สมองอย่างต่อเนื่อง ส่งผลให้ผู้ป่วยมีอาการคล้ายอัลไซเมอร์ พาร์กินสัน และกล้ามเนื้ออ่อนแรงรวมกัน โดยมักเริ่มแสดงอาการในวัย 30–40 ปี และนำไปสู่การเสียชีวิตภายใน 20 ปี แต่วันนี้ ความหวังได้ถือกำเนิดขึ้นจริง: นักวิจัยจากมหาวิทยาลัย University College London (UCL) ร่วมกับบริษัท uniQure ประกาศผลการทดลองยีนบำบัด AMT-130 ที่สามารถชะลอการดำเนินของโรคได้ถึง 75% ภายในระยะเวลา 3 ปีหลังการรักษา ซึ่งหมายความว่าการเสื่อมสภาพที่เคยเกิดขึ้นภายใน 1 ปี จะใช้เวลาถึง 4 ปีหลังการรักษา — มอบคุณภาพชีวิตที่ยืนยาวขึ้นหลายสิบปีให้กับผู้ป่วย การรักษานี้ใช้เทคโนโลยีล้ำสมัย โดยฉีดยีนบำบัดเข้าไปในสมองผ่านการผ่าตัดที่ใช้เวลานานถึง 12–18 ชั่วโมง โดยใช้ไวรัสที่ปลอดภัยเป็นพาหะนำ DNA เข้าไปในเซลล์สมอง เพื่อให้เซลล์ผลิต microRNA ที่สามารถปิดกั้นคำสั่งสร้างโปรตีนฮันติงตินที่ผิดปกติ ซึ่งเป็นต้นเหตุของโรค ผลลัพธ์ไม่เพียงแค่ชะลอโรค แต่ยังแสดงให้เห็นว่าการตายของเซลล์สมองลดลงจริง โดยวัดจากระดับ neurofilament ในน้ำไขสันหลังที่ลดลงจากเดิม ทั้งที่ควรเพิ่มขึ้นตามการดำเนินของโรค หนึ่งในผู้เข้าร่วมการทดลองคือ Jack May-Davis ซึ่งมีประวัติครอบครัวที่เต็มไปด้วยความสูญเสียจากโรคนี้ เขากล่าวว่า “วันนี้ทำให้ผมรู้สึกว่าชีวิตอาจยืนยาวขึ้น และอนาคตดูสดใสขึ้นจริง ๆ” แม้การรักษานี้จะยังไม่พร้อมใช้งานทั่วไป และมีค่าใช้จ่ายสูง แต่ถือเป็นก้าวแรกที่สำคัญที่สุดในประวัติศาสตร์ของการรักษาโรคฮันติงตัน และอาจเปิดทางให้การป้องกันโรคก่อนแสดงอาการในอนาคต ✅ ข้อมูลสำคัญจากข่าว ➡️ ยีนบำบัด AMT-130 ชะลอโรคฮันติงตันได้ถึง 75% ภายใน 3 ปีหลังการรักษา ➡️ การรักษาใช้ไวรัสปลอดภัยนำ DNA เข้าเซลล์สมองเพื่อผลิต microRNA ➡️ microRNA ปิดกั้นคำสั่งสร้างโปรตีนฮันติงตินที่ผิดปกติ ➡️ การรักษาใช้เวลาผ่าตัด 12–18 ชั่วโมง โดยใช้ MRI นำทางแบบเรียลไทม์ ➡️ ระดับ neurofilament ในไขสันหลังลดลง แสดงว่าเซลล์สมองตายลดลง ➡️ ผู้ป่วยบางรายกลับมาเดินได้และทำงานได้อีกครั้ง ➡️ uniQure เตรียมยื่นขออนุมัติในสหรัฐฯ ปี 2026 และเริ่มเจรจากับยุโรปและอังกฤษ ➡️ การรักษานี้อาจใช้ได้ตลอดชีวิต เพราะเซลล์สมองไม่ถูกแทนที่เหมือนเซลล์อื่น ✅ ข้อมูลเสริมจากภายนอก ➡️ Huntington’s disease เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน HTT ซึ่งทำให้โปรตีนฮันติงตินกลายเป็นพิษ ➡️ ผู้ที่มีพ่อหรือแม่เป็นโรคนี้มีโอกาส 50% ที่จะได้รับยีนผิดปกติ ➡️ ยีนบำบัด AMT-130 ได้รับ Breakthrough Therapy Designation จาก FDA ➡️ การทดลองใช้กลุ่มควบคุมจากฐานข้อมูล Enroll-HD เพื่อเปรียบเทียบผลลัพธ์ ➡️ การลดระดับโปรตีนฮันติงตินในสมองเป็นเป้าหมายหลักของการรักษา https://www.bbc.com/news/articles/cevz13xkxpro